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快讯 近日,CHMP通过了一项积极意见,建议在特殊情况下批准Tofersen(Qalsody)上市,用于治疗因SOD1蛋白缺陷引起的ALS。

生物科技改变命运。 全世界有超过7000种罕见病,病患人数超过3亿人,其中80%是单基因突变造成的。而目前95%的罕见病仍没有有效的治疗药物。 而基因疗法的思路,是从...

12月8日,注定是载入基因疗法史册的一天。 当日,FDA正式批准福泰制药与CRISPR Therapeutics共同研发的基因编辑药物Casgevy上市。 这意味着,...

11月16日,注定是生物技术发展的一个新的里程碑。 当日,英国正式批准福泰制药与CRISPR Therapeutics共同研发的基因编辑药物Casgevy上市申请。由此...

2012年,CRISPR基因编辑横空出世。 当时,所有人都觉得这将会是生物科技领域最强大的工具之一,然而,在疗效与安全性问题的双重困扰下,CRISPR基因编辑exa-c...

RNA靶向基因激活疗法  2023-06-05 14:06

前言 在21世纪初,人类基因组计划完成后,人们发现许多疾病是由基因突变导致功能蛋白表达不足引起的。然而,在药物开发中,开发具有抑制或拮抗作用的药物更容易。随着

日前,FDA局长Robert Califf博士在国会听证会上表示,基因和细胞疗法领域应有更快的进展。Robert Califf博士指出,FDA的生物制品评价和研究中心计划...

武田制药也加入了收缩管线的队伍。 4月6日,据Fierce Biotech报道,武田正在从基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法和罕见血液学领域的早期研发工作中撤出,同时部...

细胞治疗一般包含干细胞治疗和免疫细胞治疗。间充质干细胞和造血干细胞是目前临床研究和治疗应用最广泛的干细胞类型,诱导多能干细胞(iPSC)则因其不存在传统干细胞存在的伦理问...

研究人员已经成功地将一种抗阿尔茨海默病的保护基因引入人类细胞。拉瓦尔大学2月10日消息来自加拿大拉瓦尔大学(Université Laval)医学院和魁北克大学-拉瓦尔大...

《科创板日报》(上海,记者 金小莫)讯,近日,国内首个获批注册类临床试验的基因编辑疗法和造血干细胞疗法产品——ET-01正式启动I期临床试验。《科创板日报》记者从该产品的...

近日,信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的BBM-H901注射液(适用于预防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治疗药物)获得国家药品监督管理局的药物临床...

已获启明创投、礼来亚洲基金、夏尔巴、经纬中国、北极光创投等机构投资。本文为IPO早知道原创作者|Stone Jin据IPO早知道消息,信念医药全资子公司上海信致医药科技有...

动脉网近日获悉,北京中因科技有限公司(简称:中因科技)完成7000万元的pre-A轮融资,由荷塘创投领投,隆门资本等投资机构跟投,融资所得将主要用于公司旗下ZVS101e...

中国北京和美国马萨诸塞州剑桥,2021年1月18日,广东医谷明星企业-博雅辑因宣布中国国家药品监督管理局药品审评中心已经批准其针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/C...

美国时间20日,礼来与基因编辑公司Precision BioSciences达成一项合作,开启了对杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法的布局。根据协议,礼来已预付了超过1亿美...

亿欧大健康10月27日消息,近日拜耳(Bayer)宣布收购美国生物制药企业Asklepios BioPharmaceutical(下称:AskBio)。根据协议条款,拜耳...

亿欧大健康10月13日获悉,今日博雅辑因宣布顺利完成4.5亿元B轮融资。本轮融资由三正健康投资领投,红杉资本中国基金、雅惠投资、昆仑资本跟投,华盖资本、IDG资本、礼来亚...

点击上方蓝字,立即免费关注阿尔茨海默病。澳大利亚麦考瑞大学(Macquarie University)的研究人员在对患有阿尔茨海默病小鼠的研究中,发现了一种世界上首创的逆...

亿欧大健康8月3日获悉,近日,基因疗法公司Exegenesis Bio Inc(即杭州嘉因生物科技有限公司,以下简称“Exegenesis”)成功完成数千万美元的B轮融资...

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