生物科技改变命运。 全世界有超过7000种罕见病，病患人数超过3亿人，其中80%是单基因突变造成的。而目前95%的罕见病仍没有有效的治疗药物。 而基因疗法的思路，是从...

12月8日，注定是载入基因疗法史册的一天。 当日，FDA正式批准福泰制药与CRISPR Therapeutics共同研发的基因编辑药物Casgevy上市。 这意味着，...

2012年，CRISPR基因编辑横空出世。 当时，所有人都觉得这将会是生物科技领域最强大的工具之一，然而，在疗效与安全性问题的双重困扰下，CRISPR基因编辑exa-c...

创新药研发最大的勇气不是做下去，而是停下来。有时候，停下来不意味着失败，相反只有及时止损，继续找寻新方向，才会有更大的成功机会。海外药企显然深谙此道。短短两天时间，面对想...

“辉瑞的血液学重点是镰状细胞病（SCD）和血友病，SCD对非洲裔人群影响较大。”作者：Emilia编辑：tuya出品：财经涂鸦（ID：caijingtuya）2022年8...

近日，由全球顶级医疗中心克利夫兰诊所（Cleveland Clinic）引领的第18届年度医疗创新峰会在线上举行。热点之一是揭晓2021年十大医疗创新产品。专家们选出了十...

处在临床阶段的生物制药公司FORMA Therapeutics宣布完成1亿美元的D轮融资。本来融资由RA Capital Management领投，Cormorant A...

前言 基因治疗的概念是在20世纪70年代初提出来的，最初的概念是引入一个正常的基因来取代一个突变基因，虽然现在有更多的替代方法，如基因编辑和碱基编辑，但它仍然是...

11月16日，注定是生物技术发展的一个新的里程碑。 当日，英国正式批准福泰制药与CRISPR Therapeutics共同研发的基因编辑药物Casgevy上市申请。由此...

前言以细胞为基础的治疗，包括将细胞作为活性药物来治疗疾病，近年来在临床应用和医药市场的扩张方面都经历了爆炸性增长。特别是，一些疗法已经进入了商业应用，2017年FDA批准...

前言基因治疗的概念是在20世纪70年代初提出来的，最初的概念是引入一个正常的基因来取代一个突变基因，虽然现在有更多的替代方法，如基因编辑和碱基编辑，但它仍然是我们高度依赖...

PYRUKYND（Mitapivat）是全球首创的口服PK激活剂，其具有改善血红细胞的能量供应、提高红细胞健康水平等作用。丙酮酸激酶缺乏症（PKD）是一种罕见、以常染色体...

关注小药说药，一起成长！前言适配体是与靶向互补分子特异性结合的RNA／DNA寡核苷酸分子。作为潜在的识别元件，具有良好的诊断和治疗应用前景，适配体可以为包括血液肿瘤、血友...

前言近年来,过继性T细胞(ACT)免疫治疗在开拓和加速肿瘤治疗领域方面显示出了巨大的潜力,并在临床实践中取得了前所未有的突破。CRISPR-CAS9系统作为一种多用途的基...

前言基因治疗的概念是在20世纪70年代初提出来的，最初的概念是引入一个正常的基因来取代一个突变基因，虽然现在有更多的替代方法，如基因编辑和碱基编辑，但它仍然是我们高度依赖...

本周聚焦《盒马鲜生与国药在线达成售药合作，首例新零售联姻医药电商能擦出怎样的火花？》动脉网获悉，7月18日，中国医药集团旗下医药电商平台运营公司国药健康在线有限公司（以下...

动脉新医药获悉，据《华尔街日报》2月23日的消息，罗氏希望以50亿美金的价格收购基因治疗领域的明星企业Spark Therapeutics。关于罗氏对Spark的收购可能...

一期一会。2019年1月，JP摩根医疗大会如期在旧金山召开。在这个被称为“生物医药的超级碗”的大会上，数额巨大的生物医药技术交易在觥筹交错和数次握手交谈间就能达成。

11月26日，南方科技大学生物系副教授贺建奎宣布，其使用CRISPR／Cas9 工具创造了世界上第一批经过基因编辑的婴儿。

昨天，南方科技大学生物系副教授贺建奎宣布，其使用CRISPR／Cas9 工具创造了世界上第一批经过基因编辑的婴儿。