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快讯 近日,CHMP通过了一项积极意见,建议在特殊情况下批准Tofersen(Qalsody)上市,用于治疗因SOD1蛋白缺陷引起的ALS。

前言 基因治疗的概念是在20世纪70年代初提出来的,最初的概念是引入一个正常的基因来取代一个突变基因,虽然现在有更多的替代方法,如基因编辑和碱基编辑,但它仍然是...

前言 在肿瘤发生和随后的转移过程中,恶性细胞逐渐多样化,变得更具异质性。因此,肿瘤可能被多种免疫相关成分浸润,包括细胞因子/趋化因子环境、细胞毒性活性或免疫抑制因子...

前言 DMD患者的抗病历程艰难而漫长。尽管已有数十年的研究,但科学界仍没有找到治愈DMD的方法。当前的治疗策略主要是支持性的,旨在缓解症状和改善生活质量

前言 嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法是一种过继细胞疗法,自体T细胞通过基因工程表达CAR以特异性杀死肿瘤细胞。自体CD19靶向CAR-T细胞目前已获得大多数主要监管机...

前言  阿尔茨海默病(AD)是一种异质性神经退行性疾病,是老年痴呆症最常见的原因。AD在全球范围内发病率不断上升,在人口老龄化的背景下,预计到2050年,全球...

前言 在过去的几十年中,对DNA损伤反应(DDR)途径的理解不断加深,拓宽了肿瘤学的治疗领域。越来越清楚的是,DNA损伤反应缺陷导致的细胞基因组不稳定性导致了癌症的发生...

家族遗传的疾病通常有遗传原因。有些是基因突变,如果遗传的话会直接导致疾病。还有一些是影响身体的风险基因,会增加人们患病的几率。在阿尔茨海默病中,三个特定基因中的任何一个的...

第一章 行业发展概况 1.1 定义 基因编辑(Gene Editing),又称基因组编辑(Genome Editing)或基因组工程(Genome Engineeri...

RNA靶向基因激活疗法  2023-06-05 14:06

前言 在21世纪初,人类基因组计划完成后,人们发现许多疾病是由基因突变导致功能蛋白表达不足引起的。然而,在药物开发中,开发具有抑制或拮抗作用的药物更容易。随着

文/陈根 目前,中国的不孕不育率超过16%,患者人数接近5000万。而解决出生障碍的最佳方式是辅助生殖技术,即我们通常讲的试管婴儿。但是,目前我国辅助生殖渗透率还比较低...

癌症中的自身免疫  2023-04-28 14:04

前言 在过去的十年中,利用免疫系统对抗肿瘤细胞的肿瘤免疫治疗主导了癌症治疗领域。在免疫治疗方法中,使用免疫检查点抑制剂(ICI)释放免疫细胞的活力,使其能够攻击肿瘤细胞...

带你全面了解ADC  2023-04-25 11:36

前言 抗体偶联药物(ADC)是由靶向特异性抗原的单克隆抗体与小分子细胞毒性药物通过连接子链接而成,兼具传统小分子化疗的强大杀伤效应及抗体药物的肿瘤靶向性。ADC由三个主...

前言 近几十年来,我们对促进癌症控制和介导肿瘤进展的免疫机制的理解不断深入,并借此开发了许多新型免疫疗法和临床应用。然而,我们必须认识到大多数免疫细胞都是寿命短暂的,并...

前言 年龄是癌症的主要危险因素之一,大多数癌症病例是在65岁以上的人群中诊断出来的,60%的新癌症诊断病例和70%的癌症死亡病例都发生在这一人群中。任何针对成年人的癌症...

前言 在过去的二十年中,对癌症背后的基因缺陷的阐明产生了大量的癌症靶向药物。尽管这些药物最初可能非常有效,但对单一药物治疗的耐药性仍然是一个主要挑战。联合用药有助于避免...

树突状细胞的分化与分类 树突状细胞是一类异质性的天然免疫细胞。主要的DC类型包括传统DC(cDCs),可分为不同的亚型、浆细胞样DC(pDCs)和炎症性DC(infDC...

前言 癌症免疫治疗改变了多种恶性肿瘤的治疗模式,其中应用最广泛的免疫治疗包括免疫检查点抑制剂(ICIs),如抗程序性细胞死亡受体-1(PD-1)/程序性死亡配体-1(P...

前言基因治疗的概念是在20世纪70年代初提出来的,最初的概念是引入一个正常的基因来取代一个突变基因,虽然现在有更多的替代方法,如基因编辑和碱基编辑,但它仍然是我们高度依赖...

前言保罗·埃尔利希(Paul Ehrlich)在大约一个世纪前构想出的针对微生物的神奇子弹,这一概念正被运用于现代肿瘤学:瞄准肿瘤以及周围促进生长的微环境,而不会对正常组...

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