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每年2月的最后一天,是国际罕见病日。 顾名思义,罕见病即患病率极低的一类疾病。根据WHO定义,发病率为0.65‰~1‰。也就是每1万个人中,...

美国是第一个根据1983年《孤儿药法案》实施开发治疗罕见病药物政策的国家,并且自那以来通过该途径批准了大多数药物。美国食品药品监督管理局(FDA)将孤儿药定义为治疗影响美...

9月20日,卫健委等六部门联合发布《第二批罕见病目录》,共纳入86种罕见疾病,包括获得性血友、肢端肥大症等被纳入其中。 2018年发布的《第一批罕见病目录》共纳入12...

一位三岁的小男孩在奶奶的搀扶下,将手脚放在儿童椅上,艰辛地将头部摆正、僵硬地摆下手臂,拿起一小片面包,往嘴里递——这个看似简单的动作,却让全家都为之欣喜不已。这是一名脊髓...

据统计,目前全球有超过3亿的罕见病患者,而在我国,罕见病患者已超过2000万,每年新增患者超20万。罕见病患者们普遍面临着确诊难、治疗难、用药难等问题。从去年4月起至今,...

帮助国际生物制药公司进军中国。本文为IPO早知道原创作者|Stone Jin微信公众号|ipozaozhidao  据IPO早知道消息,专注于罕见病的生物医药公...

根据WHO的定义,患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病为罕见病,看起来,罕见病似乎离我们很遥远。实际上,由于人口基数庞大,罕见病患者在我国并不罕见。根据统计,国际确认...

虽然每一种罕见病在人群中的发病率通常都低于万分之一,但由于罕见病的种类众多,罕见病已经不再 “罕见”。据统计,全球约有 3.5 亿罕见病患者;按这个比例估算,中国的罕见病...

近日,罕见病新药领军北海康成完成新一轮美元融资,盈科资本作为战略投资方参与本轮融资,这是盈科资本旗下美元基金在罕见病新药研发领域布局的又一优质项目。

“渐冻人”、“瓷娃娃”、“不食烟火儿童”、“粘宝宝”……这些听起来颇为诗意的词语,实则分别对应着肌萎缩侧索硬化、成骨不全症、苯丙酮尿症、粘多糖贮积症这几类罕见病的患者。罕...

由于人口基数庞大,罕见病在中国其实并不罕见。据不完全统计,中国罕见病患者约为2000万人。这部分庞大的患者群体一直面临着误诊率高、确诊时间长、治疗率低、无药可医、缺乏医疗...

投资界9月5日消息,黄浦江资本于近期完成了对临床靶向创新药与罕见病药物龙头药企北海康成追加投资。本轮其他投资人还包括RA Capital Management,Hudso...

8月27日,据外媒报道,发表在《自然》杂志上的一项新研究表明,科学家发现了罕见的艾滋“精英控制者”,他们没有使用任何药物也能控制自己的病情。报道称,10年前,马萨诸塞州...

近日,动脉网获悉,美国生物制药公司Inozyme Pharma在纳斯达克上市(股票代码为“ INZY”),上市当天以每股16.00美元的价格首次公开发行7,000,000...

专注于罕见病领域的中国医药公司琅铧医药今日宣布,公司完成8000 万美元A 轮融资。本轮融资由中国医疗健康领域投资机构泉创资本领投,三正健康投资与双湖资本跟投,三家创始投...

近日,罕见病研究和药物开发数据技术公司RDMD完成了1400万美元的A轮融资。本轮融资由Spark Capital领投,现有种子轮投资方Village Global、Ga...

近日,动脉网获悉,美国生物技术公司Keros Therapeutics Inc.宣布获得5600万美元的C轮融资。本次C轮融资由新投资者Foresite Capital、...

亿欧大健康2月18日消息,药明康德发布公告称,其全资子公司药明基金一期、General Atlantic等8名投资人,与北海康成及其他相关方签署优先股认购协议。公告披露,...

处在临床阶段的生物制药公司FORMA Therapeutics宣布完成1亿美元的D轮融资。本来融资由RA Capital Management领投,Cormorant A...

中国有多少罕见病患者?实际上这个问题目前还没有一个准确的答案,因为在我国现如今还没有关于罕见病的定义。目前国内没有建立罕见病注册登记系统,缺乏罕见病流行学调查,因此不能...

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