武田制药也加入了收缩管线的队伍。 4月6日，据Fierce Biotech报道，武田正在从基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法和罕见血液学领域的早期研发工作中撤出，同时部...

快讯 近日，CHMP通过了一项积极意见，建议在特殊情况下批准Tofersen（Qalsody）上市，用于治疗因SOD1蛋白缺陷引起的ALS。

前言 基因治疗的概念是在20世纪70年代初提出来的，最初的概念是引入一个正常的基因来取代一个突变基因，虽然现在有更多的替代方法，如基因编辑和碱基编辑，但它仍然是...

前言 DMD患者的抗病历程艰难而漫长。尽管已有数十年的研究，但科学界仍没有找到治愈DMD的方法。当前的治疗策略主要是支持性的，旨在缓解症状和改善生活质量

2022年，可以说是生物制药领域颇为艰难的一年。不过，没有永恒的黑暗，只有未到的黎明。随着2023年的来到，生物制药行业也开启了新的一年。在新的一年，药企们开始为未来的发...

前言 目前，肿瘤免疫治疗方兴未艾，群雄并起，其中最有效的治疗策略之一就是过继细胞转移疗法（ACT）。嵌合抗原受体（CAR）和工程化T细胞受体（TCR）是近年来主要的过继性...

前言基因治疗的概念是在20世纪70年代初提出来的，最初的概念是引入一个正常的基因来取代一个突变基因，虽然现在有更多的替代方法，如基因编辑和碱基编辑，但它仍然是我们高度依赖...

关注小药说药，一起成长！前言 目前，肿瘤免疫治疗方兴未艾，群雄并起，其中最有效的治疗策略之一就是过继细胞转移疗法（ACT）。嵌合抗原受体（CAR）和工程化T细胞受体（TC...

前言基因治疗是目前最火热的治疗领域之一,因为它针对的是疾病的潜在致病原因而不仅仅是症状。目前,我们在基因治疗开发方面取得了巨大进展,在可用的基因治疗平台中,基于腺相关病毒...

前言基因治疗是目前最火热的治疗领域之一,因为它针对的是疾病的潜在致病原因而不仅仅是症状。该疗法可以诱导病变细胞中的基因表达或沉默,并已在临床前试验中取得成功,但其临床应用...

基因治疗（gene therapy），寰宇同热：MNC与Biotech争相布局。或许在未来，基因治疗这种新兴技术将带给更多的遗传性疾病、慢性疾病患者福音。朗信生物朗信生物...

近日，信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的BBM－H901注射液（适用于预防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治疗药物）获得国家药品监督管理局的药物临床...

已获启明创投、礼来亚洲基金、夏尔巴、经纬中国、北极光创投等机构投资。本文为IPO早知道原创作者｜Stone Jin据IPO早知道消息，信念医药全资子公司上海信致医药科技有...

美国东部时间2021年7月7日上午10：00，基因治疗生物技术公司ASC Therapeutics宣布旗下的基因治疗药物ASC－618通过了美国FDA的IND申报，将正式...

曾被马云称为“或引发第三次世界大战”的人工智能，如今已逐步渗透到各行各业之中。Dyno Therapeutics紧随时代的步伐，将人工智能（AI）应用到基因治疗领域。这两...

基因治疗产业的发展,在基因编辑技术出现之后,以技术特点的不同,分为了较为鲜明的两派。一派以已经比较成熟的AAV等病毒递送技术为基础,将患者缺失或有功能问题的基因回补(以下...

加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员启动了一项人类首次第一阶段临床试验，以评估基因疗法的安全性和有效性，该疗法将一种关键蛋白质输送到阿尔茨海默病（AD）或轻度认知障碍（M...

经过多年来的技术积累，基因治疗产业已经逐步走向成熟，引领着生物医药的第三次产业革命。但在这一领域中，递送策略一直是困扰行业发展的重要瓶颈之一。2020年，因在CRISPR...

2020年，在国际上是基因治疗光环加持的一年，来自法籍微生物学家Emmanuelle Charpentier博士和美国国家科学院院士Jennifer A． Doudna博...

亿欧大健康10月27日消息，近日拜耳（Bayer）宣布收购美国生物制药企业Asklepios BioPharmaceutical（下称：AskBio）。根据协议条款，拜耳...