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便携式细胞仪加速基因疗法2.0时代

两会上全国人大代表,泰州市委常委、医药高新区党工委书记陆春云在“关于将基因检测纳入肿瘤特药报销的建议”中提到,建议将靶向治疗基因检测纳入肿瘤特效药医保支付范围。大幅受益民生的基因检测领域在政策红利的持续加码的大社会背景下,在细胞检测前沿技术的创新与研发角度也进行的如火如荼。

日前,《麻省理工科技评论》推出“2017年十大突破技术”,“基因疗法2.0”位列其中,有望在今年迎来新的突破。基因疗法(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿因基因缺陷或异常引起的疾病,最终实现治疗目的,有着超30年的发展历史。虽然过程颇为坎坷,但是随着载体病毒、递送机制的优化,基因疗法进入2.0时代,在癌症、罕见病治疗上展现出很好的前景。

单细胞分选与测序对接装置:“实时”乃至“便携式”的单细胞分选与测序

最近,中国科学院青岛生物能源与过程研究所单细胞研究中心研究员马波带领的微流控系统团队,通过设计简易高效的单细胞分选与测序对接装置,实现了每个试管有且只有一个细胞(One-Cell-One-Tube),有望服务于“现场”、“实时”乃至“便携式”的单细胞分选与测序。发明了一种名为“FOCOT”(Facile One-Cell-One-Tube的缩写)的方法,能够精确、高速、低成本地分离、获取与分装单个微生物细胞,从而与单细胞测序直接对接。

FOCOT平台主特色在简易方便方面,模块化、小型化、操作简便的设计使得该装置适合在自然环境实地采样条件下的携带、装配和使用,也几乎不需要额外的人员培训和技术维护,因此尤其适用于面向各种极端自然环境的科学考察,也有利于在普通实验室的推广应用。

便携式仪器实现“gene therapy in a box”

如何实现细胞的自动化制备?这是Adair团队试图“平民化”基因疗法的关键。他们采用了一款由德国仪器制造商Miltenyi出售的细胞处理设备——Prodigy,它能够自动化完成基因疗法中关键的步骤——细胞制备、扩增。细胞从一端输入仪器,在其内运行30小时后从另一端输出,即可用于治疗,大大缩短了细胞处理时间。

Adair希望,这种移动式仪器能够将基因疗法推广至更多的国家和地球,包括艾滋病流行最严重的非洲。除了Miltenyi,其他研究机构和公司也在积极研发类似的细胞处理设备,例如General Electric(通用电气)收购了一家专门处理细胞的公司Biosafe,麻省理工学院的德雷珀实验室正在开发一款微流体设备,用于CAR-T疗法的前期准备。

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