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SMA患者基因治疗进入FDA临床试验阶段

2017-04-28 11:11
Timeless落尘
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AVXS-101是由Avexis公司研发。这是一家纳斯达克上市的生物公司。

下周一,劳动节这天,Avexis将和美国食品药品管理局的官员召开会议,讨论AVXS-101的呼吸,制造和控制(CMC)。

这个被行业称为“B型”的会议将提出关键的问题,主要考虑Avexis公司是否知道如何制造足够数量的AVXS-101来满足SMA患者的需求。 Avexis还必须向FDA证明,每批制造的AVXS-101可以通过质量检查,以确保患者接受可靠和有效的治疗。

CMC是决定AVXS-101能否进入临床试验的主要环节。

公司必须在这个会议上向FDA证明自己的能力,才能得到FDA的点赞,将这个治疗罕见遗传性致命疾病的基因疗法治疗第一个SMA患儿。

脊髓性肌萎缩(Spinal Muscular Atrophy,SMA)主要影响儿童,他们出生时携带破坏基因SMN1,不能产生称为存活运动神经元(SMN)的蛋白质。这种基因导致患儿的脊髓运动神经元的丧失,导致肌肉功能逐渐丧失。

SMA分为两种类型,每年约有250名在美国出生的婴儿携带有1型SMA,另有5,000名儿童患有2型SMA。

至今,Avexis公司仅在单次临床试验中治疗了15例1型SMA患者。研究中使用的AVXS-101是在位于俄亥俄州哥伦布市的全国儿童医院(NCH)的实验室制作。

因为基因疗法就不是普通的药丸,也不是生物药的蛋白,扩大生产涉及复杂的程序,面临严格的控制,所以,这个CMC会议的重要不言而喻。

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