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SMA患者基因治疗进入FDA临床试验阶段

2017-04-28 11:11
Timeless落尘
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基因治疗更复杂是因为它涉及使用一种病毒将基因的功能拷贝递送到患者自己的细胞中,从而产生存活运动神经元,SMN蛋白。

Avexis的基因治疗是一次性静脉滴注,旨在纠正SMA的根本原因 - 基本治愈患者。

去年,一个SMA的药物获批上市。

这就是Ionis制药发明,有百健(Biogen)公司上市的Spinraza (nusinersen)。与基因疗法AVXS-101不同,这是一种反义化合物,有遗传物质片段组成,其作用类似于补片,帮助SMN2产生更多的SMN蛋白。

Spinraza必须通过脊髓注射。在初次加载剂量后,患者在剩余的生命中必须每四个月返回医院接受Spinraza治疗。

Avexis的基因疗法目前面临瓶颈。国家儿童医院的实验室不能生产商业规模的AVXS-101,所以公司正在寻找与外部的制造商合作,并希望建立自己的市场设施,扩大生产。

在周二的电话会议上,Avexis的首席执行官肖恩·诺兰(Sean Nolan)表示,他的团队已经完成了扩大AVXS-101生产所需的工作。

诺兰在波士顿在美国神经病学会会议上发言时做出这个表示。几个小时后,研究人员发表了AVXS-101对1型SMA婴儿的初步研究的结果。

这些孩子,不能抬头,翻身或仰卧起坐,用AVXS-101进行单次治疗后能做所有这些事情。当星期二进行的神经学会议上,参与Avexis研究的一些孩子的录像播放时,观众中的科学家爆发出掌声。

迄今为止,Avexis的基因治疗对1型SMA的儿童显示了疗效。

与此同时,Avexis的股价接近历史新高,公司市值超过20亿美元。

如果星期一的FDA会议按照Avexis计划进行,公司将可以立即开始对AVSX-101的关键临床试验。

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