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美国两家公司合作开发用于罕见代谢性疾病的蛋白质类治疗药物

OrbiMed Advisors成员公司SmartZyme BioPharma与Hemoshear Therapeutics今天宣布一项开发新型蛋白质类治疗药物用于治疗罕见代谢性疾病的战略协议。为支持该合作,SmartZyme将其蛋白质工程平台剥离到一家新公司Carnot BioSciences,后者将由前Synageva与Alexion科学家和经理人重组的团队领导。此次剥离后,SmartZyme将专注于推动其核心资产,这是一种下一代葡萄糖感应酶,旨在大幅降低1型糖尿病和胰岛素依赖型2型糖尿病患者所使用的连续血糖监测仪的成本和制造难度。

HemoShear的专利药物发现平台REVEAL-TXTM使HemoShear能够创建同类最佳、有生物学意义的人类疾病模型,以揭示潜在的疾病机理,将这些发现转化为候选药物,并甄选有望成功治疗患者的候选药物。

按协议条款,Carnot将运用其在定向酶演进领域的专长,改变HemoShear识别的特定人类酶,以治疗某些未披露的先天性代谢缺陷,包括酶缺陷和突变。这些缺陷使机体系统无法将食物恰当地转化为能量,导致各类症状,其中许多症状可导致死亡。

Smartzyme BioPharma总经理兼首席执行官Christopher Shepard博士将担任Carnot BioSciences临时总经理兼首席执行官。Synageva BioPharma和Alexion Pharmaceuticals前研究副总裁兼表达与生物分析副总裁Mark Leavitt, PhD将担任Carnot首席科学官,并将与前Synageva/Alexion员工团队合作,这些员工具有临床开发、法规事务和市场切入领域的专长。

Shepard博士表示:“我们期待着与HemoShear团队合作,发挥他们的REVEAL-TXTM平台优势,来探索疾病通路、甄选最佳药物靶点、发现有前景的候选药物。该协议提供了一个基础,来应对当代蛋白质类治疗药物生化领域一部分最可怕的挑战。”

HemoShear联合创始人、创新主管Brian Wamhoff博士表示:“Carnot BioSciences的蛋白质工程技术是开发新型蛋白质类治疗药物的宝贵平台。我们的研究显示,特定酶修饰可提高机体减毒的能力,这些毒素与若干毁灭性疾病有关。我们相信,应用Carnot的定向演进来生成这些新型治疗药物,最终能为患者提供更佳转归。”

Leavitt博士表示:“Carnot和HemoShear拥有独特互补的科学专长,携手形成强大合力,来发现有前景的新的候选药物,用于治疗毁灭性和威胁生命的代谢性疾病。人们对更佳治疗选择的需求远未获满足,我们期待着将候选药物推向人体临床试验。”

Carnot与HemoShear将携手合作发现候选药物,同时各自负责将特定项目推向临床。该协议的财务条款未披露。

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