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数万重症β-地中海贫血患者的希望:基因疗法已不再遥远

2019-11-15 09:12
猎云网
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β-地中海贫血是一组血红蛋白β链合成受部分或完全抑制的血红蛋白病,从全球范围看,这显然是一种罕见病,但在我国南方省份却并不罕见。在中国,仅重型地贫患者就达5万例,地中海贫血病基因携带者高达3000万人,广东、广西等省份的携带率均超过10%,广西甚至超过了20%。

β-地中海贫血患儿出生时无症状,多于婴儿期发病,出生后3~6个月内发病者占50%,重症地贫患者可出现严重的慢性进行性贫血,表现为肝脾肿大进行性加重,黄疸,并有发育不良。其表现有:头大、眼距增宽、马鞍鼻、前额突出、两颊突出,其典型的表现是臀状头,长骨可骨折。骨骼改变、骨髓腔变宽、皮质变薄等。少数患者在肋骨及脊椎之间发生胸腔肿块,亦可见胆石症、下肢溃疡。重症地贫患者依靠输血维持生命,一般3~4周需要输血1次。

与西方国家相比,我国重症地贫病患寿命较短,通常难以活到成年,多数生命止于20岁之前,对家庭造成了巨大的精神痛苦和经济困难。

基因疗法:β-地中海贫血患者的新希望

目前,在国内除了输血排铁以及骨髓移植外没有其他有效治疗办法。

数万重症β-地中海贫血患者的希望:基因疗法已不再遥远

如果选择给孩子输红细胞,问题也会接踵而来。因为红细胞大量输注之后,会在一些重要器官造成铁沉积,现在我国的中重型地贫患者经常是一边输血一边去铁,每年的花费大约为10万元,直到生命终结。而血液供应不及时、不充分亦是我国大部分患者需要面对的问题。

那么,骨髓移植能解决这一问题吗?

虽然听起来的确是一个好方法,但操作起来并非易事。人体对外来移植物的排异反应,使得外来的干细胞很难融入到被移植人的身体。如若不是全相合配型的供体,造成死亡或免疫排斥副作用的几率相当高。然而找到一个全相合配型的供体并非易事,40~60万元的治疗费用,也是一笔不小的数目。

幸运的是,21世纪的今天,基因治疗正成为让患者重燃希望的“生命之光”。

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