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孤儿药研发公司Spruce Biosciences公司B轮融资8800万美元

2020-02-22 09:34
新芽newseed
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2月21日,新芽Newseed获悉,致力于罕见内分泌疾病疗法开发的Spruce Biosciences公司宣布完成8800万美元B轮融资,以推进其口服促肾上腺皮质激素释放因子(CRF-1)受体拮抗剂tildacerfont,在治疗先天性肾上腺皮质增生症(CAH)和其它适应症中的开发。

先天性肾上腺皮质增生症是一种罕见的遗传性内分泌疾病,由皮质醇合成的关键酶基因突变引起,其特征是激素水平异常和肾上腺过度生长。95%的CAH病例是由于21-羟化酶缺陷所引起的。CAH病症在出生时即被确诊,且以肾上腺功能不全为特征。它会导致女性严重男性化,男性睾丸肿瘤,早熟,身材矮小,多毛症,月经功能障碍和不孕。

第二代CRF-1受体拮抗剂tildacerfont(SPR001)是一种口服的高选择性小分子拮抗剂,也是第一个在临床研究中证明具有使CAH患者升高的雄激素正常化的非甾体分子。临床前研究表明,通过靶向递送,tildacerfont与CRF-1受体结合后阻断CRF刺激受体的功能,从而减少了过量的雄激素(A4),17-羟基孕酮(17-OHP)和促肾上腺皮质激素(ACTH)的产生,这些激素是肾上腺增生的主要驱动力。这可以使医生减少高剂量类固醇的使用,进而更好地控制病情。

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