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统计时间:2020年1月-2021年9月数据来源:欧洲药品管理局

2020年欧洲药品管理局(EMA)共批准97个新药上市,其中包括39个非孤儿药新产品和23个孤儿药新产品。2021年前三季度,EMA共批准了61个新药上市,其中非孤儿药新产品27个,孤儿药17个,获得有条件上市许可10个,获特殊情况审批药品3个。

01总体概览

根据EMA年度报告,2020年,EMA共受理123个产品的上市许可,批准了97个。2021年1-9月,EMA受理73个产品的上市许可,批准了61个,比2020年的产品获批上市通过率提高了将近5个百分比。

2020年获批非孤儿药物新产品39个,孤儿药物新产品23个,前沿治疗药物(ATMP) 3个。2021年1-9月,已获批非孤儿药物新产品27个,孤儿药物新产品17个,前沿治疗药物(ATMP) 2个。

表1:EMA药品集中上市许可申请(MAA)*

来源:参考文献

注:* 最终申请不包括在意见之前撤回的申请。? 2021年1-9月(下同)。? 以下是CHMP建议批准的孤儿药统计数据。最终,EMA的孤儿药品委员会(COMP)会评估是否按孤儿药进行上市。

ATMP 可分为三种主要类型:基因治疗药物:包括能够起到治疗、预防、诊断效果的基因。这种药物通过将重组的基因插入机体内起作用,通常用于治疗多种疾病,包括基因紊乱、癌症或慢性疾病。重组基因是在实验室合成的不同来源的一段DNA。细胞治疗药物:包括人为改变了生物特性的细胞或组织,或在体内基本功能不同的细胞或组织,他们能够用于治疗、诊断、预防疾病。组织工程药物:包括经过修饰的细胞和组织,能够修复、再生和替代人体组织。

02孤儿药获批情况

孤儿药又称为罕见药,是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。罕见病是指发病率很低、很少见的疾病,一般为慢性、严重的疾病。欧盟地区定义“罕见病”的标准是患病率<1/2000。另一些国家则根据全国患者的数量来界定,比如在日本,患者<5万人的疾病被认为是罕见病。《中国罕见病定义研究报告2021》将“新生儿发病率<1/10000、患病率<1/10000、患病人数<14万的疾病”列入罕见病。

针对罕见病,2000年欧盟成立孤儿药委员会(COMP),实施《孤儿药条例》。自《孤儿药条例》生效以来,EMA已经为2300多种药品提供了孤儿药身份。到2021年9月底,共有211种孤儿药品获得了上市许可。欧盟的孤儿药指定方案为开发罕见病诊断和治疗相关药物提供了激励措施,也为罕见病患者提供了治疗机会。

图1:MAA评估申请类型来源:参考文献

03有条件上市获批情况

2021年(到今年9月底),EMA共批准61个药品上市,其中获欧盟有条件上市许可的产品数量达到10个。有条件上市许可的产品从2018年的1个增加到2020年的13个,呈现快速增长趋势,预计到年底有条件上市审批的药品数量将超过去年。其中包括3个COVID-19 疫苗产品:Spikevax(莫德纳)、Vaxzevria(阿斯利康)和COVID-19 Vaccine Janssen(强生);6款抗肿瘤药:Nexpovio 治疗多发性骨髓瘤,Minjuvi 治疗淋巴瘤,Pemazyre 治疗胆管癌,Jemperli 治疗子宫内膜肿瘤,Retsevmo治疗非小细胞肺癌、甲状腺肿瘤,Enhertu 治疗乳腺肿瘤。

另外还有3项是在欧盟“特殊情况”机制下批准的:Bylvay 适用于治疗 6 个月或以上的进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 患者;Evkeeza 被指定为饮食和其他低密度脂蛋白胆固醇 (LDL-C) 降低疗法的辅助治疗,用于治疗 12 岁及以上患有纯合子家族性高胆固醇血症 (HoFH) 的成人和青少年患者;Elzonris 被认定为浆细胞样树突细胞肿瘤 (BPDCN) 成人患者的一线治疗单一疗法。

表2:MAA评估结果*

来源:参考文献* 申请人可以要求重新审查。前四行统计数据是在重新检查(或重新审议)之前给的评估结果。最后一行显示在重新检查或重新考虑后从否定到正面意见的变化次数。** 该栏统计结果已包含在积极意见的数字中。

图2:MAA评估结果来源:参考文献

04上市后变更等补充申请情况

EMA受理药品上市后的变更、上市拓展、年度重新评估和续期等补充申请,以ⅠA、IB类变更为主,2021年1-9月共完成6295条上市药品变更信息的审批,相当于2020年全年数量(8030条)的78%。

表3:药品上市后变更、续期和年度重新评估

*包括有条件营销授权的续期。来源:参考文献

以上获批的部分产品,因在医学领域取得突破性进展或基于其他有利条件,相继在美国、日本、中国及其他亚太地区国家获批上市。受篇幅限制,本文不做详细分析,相关内容将在全球新药上市审批情况等后续专题研究中呈现。 参考资料:

1． Monthly statistics report: September 2021_Medicinal products for human use (cumulative figures for the year to date)2． ANNUAL REPORT 2020: The European Medicines Agency’s contribution to science, medicines and health in 2020

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