基因疗法

老化神经元中的常见基因组缠结可能促成神经退行性疾病

在神经元衰老的过程中，常

老化神经元基因组缠结神经退行性疾病阿尔茨海默病 2024-05-11

mRNA疗法在代谢疾病领域展现良好前景

前言信使核糖核酸（mRNA）的治疗应用面临着许多挑战，涉及递送、耐久性、毒性、免疫原性和较差的疗效。然而，包括核苷修饰、序列优化和改进的递送系统在内的进步使越来越多的mRNA疗法进入临床试验，特别是用于治疗罕见的单基因疾病和某些癌症

mRNA疗法代谢疾病信使核糖核酸单基因疾病癌症治疗 2024-05-11

聚焦华大基因：新质生产力成长因子才是关键

只拘泥于通过上市公司的年度财务数据来评价其价值和潜力，往往像是盲人摸象。近日，华大基因（300676.SZ）发布了审计后的2023年度财务报告。尽管业绩指标来看，公司出现同比较大幅度的波动，但这并不能说明其增长动能的衰竭

华大基因新质生产力 2024-04-25

新设备提高了干细胞的生成率和阿尔茨海默病细胞疗法应用的可能性

使用芯片平台分化的神经干细胞研究人员改进了一项将普通皮肤细胞转化为神经干细胞的技术，这一进展有助于缩小阿尔茨海默病和帕金森病的个性化细胞疗法的差距。瑞典

神经干细胞阿尔茨海默病细胞疗法帕金森病微流控设备 2024-04-25

老股东反悔，世和基因IPO撤了

文/瑞财经杨宏彬世和基因，是一个关于学霸家庭的造富故事。高学历的含金量很高，尤其是在老一辈人中。60后邵华武，拥有中国科学院上海药物研究所药物化学博士研究生学历

世和基因 IPO 迪飞医学基因检测服务基础测序 2024-04-25

肿瘤免疫疗法“希望之星”，等来久违的好消息

IL-15，曾被视为癌症免疫治疗领域中最有前景的靶点之一。作为一种刺激性细胞因子，其在临床前研究中对抑制肿瘤生长和抗转移特性表现出显著效果。也正因此，IL-15在癌症免疫治疗研究中备受瞩目。早在2008年，美国国家癌症研究所就将其列为最具潜力的候选药物

癌症免疫治疗 IL-15 靶点肿瘤治疗卡介苗 2024-04-24

抗血管生成与ICI联合疗法临床试验的经验教训

前言抗血管生成药物，通常是靶向VEGF–VEGFR途径的抗体或酪氨酸激酶抑制剂，是目前临床证明可提高免疫检查点抑制剂（ICIs）疗效的少数组合之一。这种临床益处已在不同癌症类型的关键III期试验中得到证明，然而，许多III期临床试验也出现了阴性结果

抗血管生成药 ICI联合疗法临床试验肿瘤治疗医疗科技 2024-04-16

“退出”NK细胞疗法赛道，赛诺菲肿瘤支柱管线的非意外死亡

新技术的发展，总是充满令人激动与失望的瞬间。细胞疗法过去几年的发展便是如此。自然杀伤（NK）细胞疗法因其“通用现货”等优势，被寄予厚望。作为先天免疫系统的一部分，NK细胞的作用是杀死病毒感染的细胞和癌变细胞

NK细胞疗法赛诺菲基因编辑技术先天免疫系统 2024-04-16

新发现的基因变异可抵御阿尔茨海默病

研究人员发现了一种基因变异，可使阿尔茨海默病的发病几率降低 70%。哥伦比亚大学欧文医学中心 4月9日消息哥伦比亚大学（Columbia University）的研究人员发现了一种基因变异，可使阿尔茨海默病的发病几率降低 70%

基因变异阿尔茨海默病淀粉样蛋白神经病理学血脑屏障 2024-04-11

人类神经元模型为阿尔茨海默病的新疗法铺平了道路

科学家开发了一种创新的人类神经元模型，该模型能够稳健地模拟 tau 蛋白在大脑中的聚集传播过程。威尔康奈尔医学院 4月5日消息威尔康奈尔医学院（Weill

人类神经元模型阿尔茨海默病 tau蛋白额颞叶失智症 2024-04-07

免疫疗法治疗阿尔茨海默病在小鼠研究中显示出希望

一项新研究使用抗体激活免疫细胞，可以减少大脑中的 β-淀粉样蛋白斑块，并缓解患有类似阿尔茨海默病的小鼠的行为异常。华盛顿大学医学院 4月3日消息

免疫疗法阿尔茨海默病小鼠研究医疗科技生物实验 2024-04-07

新发现的线粒体DNA有益突变似乎有助于阿尔茨海默病基因携带者活得更长

新研究表明，一种罕见的线粒体 DNA 变体通过清除长寿的 APOE4 基因携带者大脑中积累的 β-淀粉样蛋白，从而预防了阿尔茨海默病的发生。南加州大学伦纳德&

线粒体DNA 阿尔茨海默病基因突变细胞研究 2024-03-26

CAR免疫疗法的新细胞来源

前言嵌合抗原受体（CAR）是一种受体蛋白，它赋予免疫细胞新的能力，以靶向特定的抗原蛋白。CAR-T细胞治疗在血液恶性肿瘤取得了巨大的成就。2017年，美国食品药物监督管理局（FDA）首次批

CAR免疫疗法嵌合抗原受体受体蛋白免疫细胞癌症治疗 2024-03-26

研究人员发现了与阿尔茨海默病相关的新基因变异

识别基因变异以及它们在使人们易患阿尔茨海默病方面所起的作用，可以帮助研究人员更好地了解如何治疗这种目前尚无治愈方法的神经退行性疾病。波士顿大学公共卫生学院 3月21日

阿尔茨海默病基因变异神经退行性疾病基因组测序 2024-03-25

研究人员确定了阿尔茨海默病中涉及神经元易感性的基因

在一项新研究中，研究人员已经确定了一种基因，他们认为这种基因可能导致最容易受到阿尔茨海默病影响的神经元退化。波士顿大学医学院 3月11日消息神经退行性疾病的早期阶段的特点是蛋白质在离散的脑细胞群体中积累和这些细胞的退化

阿尔茨海默病神经元易感性脑细胞失智症神经生物学 2024-03-12

华大基因、东方生物业绩“现形记”

轻舟已过万重山？作者：蒙多编辑：楚逸风品：齐峰来源：首财——首条财经研究院周期总有轮回，而时代只会滚滚向前。 2020年突如其来的新冠疫情，让体外诊断这个原本“小众”的产业原地起飞

华大基因东方生物 2024-03-11

细胞工程团队将抗癌药物与阿尔茨海默病的潜在疗法联系起来

新研究发现，一种癌症免疫疗法可能对阿尔茨海默病也有效。约翰斯·霍普金斯大学医学院 2月22日消息在实

细胞工程抗癌药阿尔茨海默病癌症免疫疗法 tau蛋白 2024-03-04

NucleoPro | 基因疗法在渐冻症领域疗效初显

快讯近日，CHMP通过了一项积极意见，建议在特殊情况下批准Tofersen（Qalsody）上市，用于治疗因SOD1蛋白缺陷引起的ALS。

基因疗法渐冻症临床医学基因工程细胞研究 2024-03-04

国内第二款BCMA CAR-T疗法上市，市场关注的两个问题

3月1日，科济药业宣布，NMPA已经正式批准其BCMA CAR-T疗法泽沃基奥仑赛注射液的新药上市申请。根据官方信息，此次获批的适应症为：用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）

BCMA CAR-T疗法科济药业华东医药创新药 2024-03-04

300万美元的基因疗法，美国医保“扛不住”

生物科技改变命运。全世界有超过7000种罕见病，病患人数超过3亿人，其中80%是单基因突变造成的。而目前95%的罕见病仍没有有效的治疗药物。而基因疗法的思路，是从源头解决疾病。通过调控上游DNA的遗传信息，科学家“纠正”致病基因，进而改变下游蛋白质的表达

基因疗法美国医保神经系统疾病 CAR-T 创新药 2024-03-01

CAR-T疗法的未来，是“治愈”自免疾病？

CAR-T疗法的能力圈有多大？或许，这是一个值得深思的问题。目前，CAR-T疗法的核心战场，是血液瘤；未来，其大概率会成为攻克实体瘤的秘密武器之一。但是，CAR-T疗法大概率不会局限在肿瘤领域

CAR-T疗法生物科技癌症治疗创新药临床医学 2024-02-28

【洞察】富血小板血浆（PRP）宫腔灌注疗法是薄型子宫内膜新治疗技术临床推广空间大

近年来，PRP以其优秀的组织修复能力，在伤口处理、口腔外科、整形外科、神经外科、妇科等领域应用越来越广泛。 PRP宫腔灌注疗法是将自体富血小板血浆（PRP）用移植管经阴道缓慢推入宫腔内，依靠血浆中生长因子的再生力量，促使子宫内膜新生或生长修复，达到改善女性子宫内膜薄的目的

富血小板血浆宫腔灌注疗法口腔外科神经外科 2024-02-21

细胞疗法迈入实体瘤时代，更激进的投入开始了

2017年被称之为CAR-T疗法的商业化元年。 CAR-T疗法破局者的出现，彻底点燃了细胞疗法赛道的热度。全球范围内，大批初创公司，带着梦想与资金入局。虽然CAR-T疗法产业化和商业化以及技术瓶颈的存在，让很多企业满怀信心而来却带着遗憾离开

细胞疗法实体瘤时代 CAR-T疗法黑色素瘤医疗科技 2024-02-21

九源基因现金流骤降经营风险加剧，核心产品或面临集采之压

《港湾商业观察》廖紫雯近日，杭州九源基因工程股份有限公司（以下简称：九源基因）递表港交所引发市场关注，保荐机构为华泰国际。九源基因创立于1993年，专注于骨科、代谢疾病、肿瘤及血液等四大治疗领域

九源基因基因工程代谢疾病肿瘤创新药 2024-02-20

漫话“中国的基因治疗”

前言基因治疗的概念是在20世纪70年代初提出来的，最初的概念是引入一个正常的基因来取代一个突变基因，虽然现在有更多的替代方法，如基因编辑和碱基编辑，但它仍然是我们高度依赖的主要策略之一。

基因治疗创新药医疗器械临床试验肿瘤研究 2024-02-18

基于脂质纳米颗粒基因药物的应用前景

2018年，FDA首次批准了一种基于脂质纳米颗粒（LNPs）的基因药物——siRNA patisiran（Onpattro；Alnylam），用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变引起的多发性神经病

脂质纳米颗粒基因药物遗传病多发性神经病创新药 2024-02-07

美国CAR-T疗法，没有第二玩家

不管是Kymriah还是Abecma，在CAR-T疗法领域的地位都毋庸置疑。 Kymriah不仅是首个上市的CD19 CAR-T疗法，更是CAR-T疗法的开拓者。 2017年8月，Kymriah凭

CAR-T疗法生物科技癌症治疗创新药临床医学 2024-02-05

65亿美金市值接近归零，消费基因检测标杆的陨落

没有人会怀疑，减肥药会不断缔造神话。 2023年，Semaglutide减重版本Wegovy，销售额45.48亿美元，同比增长407%；利拉鲁肽的减重版本Saxenda，销售额也达到了14.93亿美元

基因检测生物科技医疗器械减肥药慢病管理 2024-02-04

在研药有诉讼风险，核心产品或迎集采，九源基因上市之路不轻松

作者：木清，编辑：小市妹近日，九源基因递表港交所。作为国内基因工程应用于医药行业的先行者，市场给予了很高的关注。不过，九源基因目前不仅单一产品营收占比过高，还面临着集采风险；现金流短缺且<

九源基因基因工程医药集采华东医药减肥药 2024-02-02

大片段DNA插入来了，基因编辑迎接新时代

文/陈根基因编辑技术正在成为新的技术热点。就在几年前，我们可能还觉得基因编辑技术离我们非常遥远，因为基因编辑技术除了需要克服技术障碍，还需要面对伦理拷问，这也是基因编辑技术不同于其他生物技术的地方

基因编辑科技生物医学 DNA 基因工程 2024-01-30

九源基因IPO：李邦良提前获利900万，与华东医药走到微妙关口

华东医药九源基因基因工程利拉鲁肽减肥药 2024-01-29

来自华尔街的焦虑：警惕CAR-T疗法“灰犀牛”

“制药企业与华尔街都低估了细胞疗法所需的医疗保健基础设施的瓶颈程度”。有华尔街分析师发出警告，未来十年内，这一瓶颈可能就会出现。尽管有着高价以及产能问题的限制，但并不妨碍CAR-T疗法市场规模水涨船高，已上市产品跻身重磅炸弹阵营

华尔街 CAR-T疗法细胞疗法医疗保健医疗科技 2024-01-22

研究人员对涉及神经退行性疾病的主要基因进行了深入的特性分析

研究人员对神经退行性疾病中的一个主要基因进行了深入研究，与神经退行性疾病相关的新遗传元素可能为未来的治疗带来希望。哈德逊阿尔法生物技术研究所 1月16日消息

神经退行性疾病神经细胞治疗阿尔茨海默病基因研究 2024-01-17

假单胞菌基因组CRISPR-Cas系统的比较分析

01 文章背景简介 BACKGROUND INTRODUCTION 假单胞菌是革兰氏阴性需氧细菌，有180多种。假单胞菌广泛分布于自然界，如土壤、水、食物和空气中

假单胞菌基因组 CRISPR-Cas系统对照试验医学研究 2024-01-08

夫妻档基因科技，实控人年薪近千万，曾增收反降利，信披存疑

文：权衡财经iqhcj研究员李力编：许辉 12月29日问询的基因科技（上海）股份有限公司（简称：基因科技）拟在深交所创业板上市，保荐机构为广发证券。本次公开发行股票数量不超过2,819.84万股，不低于本次公开发行后公司总股本的25%

基因科技生命科学体外诊断仪器医疗科技医疗器械 2024-01-03

估值50亿的基因IPO，员工“白菜价”买股

文/乐居财经李姗姗休闲的衣服、中长蓬松的卷发、宽度齐唇的髭须，这样的外表令蓝田看起来不像个科学家，更似一位艺术家，连他自己都曾自嘲这“奇葩”科学家的形象

基因IPO 云舟生物基因工程细胞研究生命科学 2023-12-25

新疗法逆转阿尔茨海默病症状

一项临床前研究表明，在阿尔茨海默病小鼠模型中，一种减缓某些蛋白质形成的“伴侣”分子可以逆转疾病症状，包括记忆障碍。宾夕法尼亚大学医学院 12月

阿尔茨海默病基因研究失智症遗传学临床研究 2023-12-25

两年亏掉百亿，来自基因测序巨头的教训

科技与竞争之间，生物科技企业总是习惯于向前看。部分激进分子，甚至会在第一曲线还未成熟时，就焦虑第二增长曲线。在特殊时期，这样的节奏管理有可能是加分项。毕竟，任何业务都有成熟、衰退的一天。而一个出色的节奏大师，要能预估每项业务产品增长的天花板，在现有增长动力耗尽之前，唤醒下一个增长的接力棒

基因测序肿瘤诊断基因组学检测疾病筛查医疗科技 2023-12-21

CAR-T疗法的压力时刻：艰难的制造、更高的标准

曾几何时，CAR-T疗法的出现总是与“抗癌神药”相伴。谁也不能否认，这一问世至今不过7年的创新疗法，一度让人们看到了战胜癌症的希望。然而，如今的CAR-T疗法却如履薄冰，最近一个多月以来，几乎所有的CAR-T公司都倍感艰难、煎熬

CAR-T疗法生物科技癌症治疗创新药临床医学 2023-12-15

明星股接连新低，基因测序赛道还能行吗？

在加息环境下，纳斯达克今年仍涨35%，成为全球表现最亮眼指数之一。然而，并非所有的科技板块，都跟得上纳指的步伐。前几年表现一直很出色的医药板块，在今年充当了拖后腿的角色。抛开了礼来和诺和诺德两

基因测序肿瘤学礼来诺和诺德华大智造 2023-12-13