基因编辑疗法

在神经元衰老的过程中，常

前言 信使核糖核酸（mRNA）的治疗应用面临着许多挑战，涉及递送、耐久性、毒性、免疫原性和较差的疗效。然而，包括核苷修饰、序列优化和改进的递送系统在内的进步使越来越多的mRNA疗法进入临床试验，特别是用于治疗罕见的单基因疾病和某些癌症

只拘泥于通过上市公司的年度财务数据来评价其价值和潜力，往往像是盲人摸象。 近日，华大基因（300676.SZ）发布了审计后的2023年度财务报告。尽管业绩指标来看，公司出现同比较大幅度的波动，但这并不能说明其增长动能的衰竭

使用芯片平台分化的神经干细胞 研究人员改进了一项将普通皮肤细胞转化为神经干细胞的技术，这一进展有助于缩小阿尔茨海默病和帕金森病的个性化细胞疗法的差距。 瑞典

文/瑞财经 杨宏彬 世和基因，是一个关于学霸家庭的造富故事。 高学历的含金量很高，尤其是在老一辈人中。60后邵华武，拥有中国科学院上海药物研究所药物化学博士研究生学历

IL-15，曾被视为癌症免疫治疗领域中最有前景的靶点之一。 作为一种刺激性细胞因子，其在临床前研究中对抑制肿瘤生长和抗转移特性表现出显著效果。 也正因此，IL-15在癌症免疫治疗研究中备受瞩目。早在2008年，美国国家癌症研究所就将其列为最具潜力的候选药物

前言 抗血管生成药物，通常是靶向VEGF–VEGFR途径的抗体或酪氨酸激酶抑制剂，是目前临床证明可提高免疫检查点抑制剂（ICIs）疗效的少数组合之一。这种临床益处已在不同癌症类型的关键III期试验中得到证明，然而，许多III期临床试验也出现了阴性结果

研究人员发现了一种基因变异，可使阿尔茨海默病的发病几率降低 70%。 哥伦比亚大学欧文医学中心 4月9日消息 哥伦比亚大学（Columbia University）的研究人员发现了一种基因变异，可使阿尔茨海默病的发病几率降低 70%

科学家开发了一种创新的人类神经元模型，该模型能够稳健地模拟 tau 蛋白在大脑中的聚集传播过程。 威尔康奈尔医学院 4月5日消息 威尔康奈尔医学院（Weill

一项新研究使用抗体激活免疫细胞，可以减少大脑中的 β-淀粉样蛋白斑块，并缓解患有类似阿尔茨海默病的小鼠的行为异常。 华盛顿大学医学院 4月3日消息

新研究表明，一种罕见的线粒体 DNA 变体通过清除长寿的 APOE4 基因携带者大脑中积累的 β-淀粉样蛋白，从而预防了阿尔茨海默病的发生。 南加州大学伦纳德&

前言 嵌合抗原受体（CAR）是一种受体蛋白，它赋予免疫细胞新的能力，以靶向特定的抗原蛋白。CAR-T细胞治疗在血液恶性肿瘤取得了巨大的成就。2017年，美国食品药物监督管理局（FDA）首次批

识别基因变异以及它们在使人们易患阿尔茨海默病方面所起的作用，可以帮助研究人员更好地了解如何治疗这种目前尚无治愈方法的神经退行性疾病。 波士顿大学公共卫生学院 3月21日

在一项新研究中，研究人员已经确定了一种基因，他们认为这种基因可能导致最容易受到阿尔茨海默病影响的神经元退化。 波士顿大学医学院 3月11日消息 神经退行性疾病的早期阶段的特点是蛋白质在离散的脑细胞群体中积累和这些细胞的退化

轻舟已过万重山？ 作者：蒙多 编辑：楚逸 风品：齐峰 来源：首财——首条财经研究院 周期总有轮回，而时代只会滚滚向前。 2020年突如其来的新冠疫情，让体外诊断这个原本“小众”的产业原地起飞

新研究发现，一种癌症免疫疗法可能对阿尔茨海默病也有效。 约翰斯·霍普金斯大学医学院 2月22日消息 在实

快讯 近日，CHMP通过了一项积极意见，建议在特殊情况下批准Tofersen（Qalsody）上市，用于治疗因SOD1蛋白缺陷引起的ALS。

CAR-T疗法的能力圈有多大？或许，这是一个值得深思的问题。 目前，CAR-T疗法的核心战场，是血液瘤；未来，其大概率会成为攻克实体瘤的秘密武器之一。 但是，CAR-T疗法大概率不会局限在肿瘤领域

《港湾商业观察》廖紫雯 近日，杭州九源基因工程股份有限公司（以下简称：九源基因）递表港交所引发市场关注，保荐机构为华泰国际。 九源基因创立于1993年，专注于骨科、代谢疾病、肿瘤及血液等四大治疗领域

前言 基因治疗的概念是在20世纪70年代初提出来的，最初的概念是引入一个正常的基因来取代一个突变基因，虽然现在有更多的替代方法，如基因编辑和碱基编辑，但它仍然是我们高度依赖的主要策略之一。

2018年，FDA首次批准了一种基于脂质纳米颗粒（LNPs）的基因药物——siRNA patisiran（Onpattro；Alnylam），用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变引起的多发性神经病

不管是Kymriah还是Abecma，在CAR-T疗法领域的地位都毋庸置疑。 Kymriah不仅是首个上市的CD19 CAR-T疗法，更是CAR-T疗法的开拓者。 2017年8月，Kymriah凭

没有人会怀疑，减肥药会不断缔造神话。 2023年，Semaglutide减重版本Wegovy，销售额45.48亿美元，同比增长407%；利拉鲁肽的减重版本Saxenda，销售额也达到了14.93亿美元

作者：木清，编辑：小市妹 近日，九源基因递表港交所。作为国内基因工程应用于医药行业的先行者，市场给予了很高的关注。 不过，九源基因目前不仅单一产品营收占比过高，还面临着集采风险；现金流短缺且<

文/陈根 基因编辑技术正在成为新的技术热点。 就在几年前，我们可能还觉得基因编辑技术离我们非常遥远，因为基因编辑技术除了需要克服技术障碍，还需要面对伦理拷问，这也是基因编辑技术不同于其他生物技术的地方

出品 | 创业最前线 作者 | 王亚静 编辑 | 蛋总 美编 | 倩倩 审核 | 颂文 在新茶饮、餐饮、金融赛道的企业陆续进场之后，九源基因打响了医药行业2024年冲刺港交所的第一枪。 1月22日，杭州九源基因工程股份有限公司（以下简称：九源基因）递表港交所，华泰国际为独家保荐人

“制药企业与华尔街都低估了细胞疗法所需的医疗保健基础设施的瓶颈程度”。有华尔街分析师发出警告，未来十年内，这一瓶颈可能就会出现。 尽管有着高价以及产能问题的限制，但并不妨碍CAR-T疗法市场规模水涨船高，已上市产品跻身重磅炸弹阵营

研究人员对神经退行性疾病中的一个主要基因进行了深入研究，与神经退行性疾病相关的新遗传元素可能为未来的治疗带来希望。 哈德逊阿尔法生物技术研究所 1月16日消息

01 文章背景简介    BACKGROUND INTRODUCTION 假单胞菌是革兰氏阴性需氧细菌，有180多种。假单胞菌广泛分布于自然界，如土壤、水、食物和空气中

文：权衡财经iqhcj研究员 李力 编：许辉 12月29日问询的基因科技（上海）股份有限公司（简称：基因科技）拟在深交所创业板上市，保荐机构为广发证券。本次公开发行股票数量不超过2,819.84万股，不低于本次公开发行后公司总股本的25%

文/乐居财经 李姗姗 休闲的衣服、中长蓬松的卷发、宽度齐唇的髭须，这样的外表令蓝田看起来不像个科学家，更似一位艺术家，连他自己都曾自嘲这“奇葩”科学家的形象

一项临床前研究表明，在阿尔茨海默病小鼠模型中，一种减缓某些蛋白质形成的“伴侣”分子可以逆转疾病症状，包括记忆障碍。 宾夕法尼亚大学医学院 12月

科技与竞争之间，生物科技企业总是习惯于向前看。 部分激进分子，甚至会在第一曲线还未成熟时，就焦虑第二增长曲线。在特殊时期，这样的节奏管理有可能是加分项。 毕竟，任何业务都有成熟、衰退的一天。而一个出色的节奏大师，要能预估每项业务产品增长的天花板，在现有增长动力耗尽之前，唤醒下一个增长的接力棒

在加息环境下，纳斯达克今年仍涨35%，成为全球表现最亮眼指数之一。 然而，并非所有的科技板块，都跟得上纳指的步伐。前几年表现一直很出色的医药板块，在今年充当了拖后腿的角色。 抛开了礼来和诺和诺德两