一款智能手机应用程序可以让更多的人参与额颞叶失智患者的临床试验。

加州大学旧金山分校

4月1日消息

额颞叶失智（FTD）是一种毁灭性的神经系统疾病，通常在中年时期出现症状。该病的研究一直受到早期诊断困难和难以追踪人们对治疗反应等问题的阻碍，而这些治疗通常只在疾病的早期阶段才有效。

为了解决这一问题，加州大学旧金山分校（University of California, San Francisco，UCSF）领导的研究团队通过一款移动应用程序部署了认知测试，发现它可以检测出在基因上易患 FTD 但尚未出现症状人群的早期迹象。这些测试至少与诊所中进行的神经心理学评估一样敏感。这项研究近日发表在《JAMA 网络开放获取》（JAMA Network Open）杂志上。

研究于2024年4月1日发表在《JAMA Network Open》（最新影响因子：13.8）杂志上

目前已有 30 多项 FTD 临床试验正在进行或处于规划阶段，其中包括一项可能成为首个获批用于减缓某些基因携带者病情进展的药物试验。研究人员希望新的移动技术能够加速这一进程。

“最终，这款应用程序可能会用于监测治疗效果，从而取代临床试验现场的大量或大部分面对面诊疗。” UCSF 神经病学系和威尔神经科学研究所（Weill Institute for Neurosciences）的临床神经心理学家兼副教授、本文第一作者 Adam Staffaroni 博士说。

FTD 是 60 岁以下患失智症的首要原因，其中高达 30% 的病例归因于遗传因素。它有三种主要症状，这些症状可能会相互重叠。最常见的症状是人格剧变，表现为缺乏同情心、淡漠、冲动、强迫性进食以及社会和性行为不适当。另一种影响运动，第三种影响言语、语言和理解能力，据报道 Bruce Willis 就是这种类型的患者。在少数情况下，FTD 会引发视觉创造力的爆发。

Bruce Willis

FTD不易诊断

与阿尔茨海默病一样，FTD 患者在早期接受治疗时反应最为灵敏，理想的情况是在症状尚未出现时便开始治疗。“大多数 FTD 患者在疾病发展到相对晚期时才被诊断出来，因为他们年纪较轻，症状容易被误诊为精神疾病，” UCSF 神经病学系记忆与衰老特聘教授、本论文资深作者 Adam Boxer 博士说。

“我们听患者家属说，他们通常比医生更早怀疑亲人患有 FTD，” Boxer 说，他还是 UCSF 阿尔茨海默病和额颞叶失智临床试验项目的主任。

研究人员追踪了360 名平均年龄为 54 岁的参与者，他们参加了 ARTFL-LEFFTDS 纵向额颞叶变性研究（ALLFTD）中心和 UCSF 正在进行的研究。约 90% 的参与者有疾病阶段的数据，其中包括 60% 未患 FTD 或作为基因携带者尚未出现症状的参与者、20% 出现疾病早期迹象的参与者和 21% 出现症状的参与者。

能够检测规划认知能力下降的软件

Staffaroni 和 Boxer 与软件公司 Datacubed Health 合作，后者开发了该平台，包括执行功能测试，如规划和优先级排序、过滤干扰和控制冲动等。在 FTD 中，负责执行功能的大脑部分会随着疾病的进展而萎缩。

该应用程序收集的大量数据，包括语音记录和身体动作，使研究人员能够开发新的测试方法，最终有助于早期诊断和监测症状。

智能手机认知测试截图及测试安排表

Staffaroni 说：“我们开发了能够在参与者参与多种不同测试的同时记录语音的能力。我们还创建了步行、平衡和缓慢运动测试，以及语言的不同方面的测试。”

智能手机认知测试与标准指标的关联以及早期额颞叶变性（FTLD）缺陷的检测

FTD 研究人员表示，他们距离找到可能最终减缓这种疾病进展的治疗方法更近了一步，这是一种致命的疾病。这些治疗方法包括基因疗法和其他疗法，如反义寡核苷酸（ASOs），旨在增加或减少基因携带者体内异常蛋白质的产生。

虽然目前尚无将该应用程序向公众开放的计划，但它可能对研究大有裨益。

Staffaroni 说：“一个主要的障碍是缺乏易于收集且对疾病早期阶段治疗效果敏感的结果测量指标。我们希望智能手机评估能够推动有前途的新疗法试验。”

创立于1864年的加州大学旧金山分校

参考文献

Source：University of California, San Francisco

Smartphone app may pave way to treatments for frontotemporal dementia in under-60s

Reference：

Staffaroni AM, Clark AL, Taylor JC, et al. Reliability and Validity of Smartphone Cognitive Testing for Frontotemporal Lobar Degeneration. JAMA Netw Open. 2024;7(4):e244266. doi:10.1001/jamanetworkopen.2024.4266

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       原文标题 : App可能为治疗60岁以下的头号失智症铺平道路