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“制药史上单价最贵”的药物Zolgensma:一次1600万元!

2021-07-15 08:58
快科技
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最贵的药物能有多贵?恐怕已经超出了你的认知范围,一次的治疗费用就超千万。

据外媒报道,日前,英国国家医疗服务体系(NHS)进行了一项特殊的审批,允许使用“全球最昂贵药物”治疗一名10个月大的脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿。

据悉,Zolgensma被称为“制药史上单价最贵”的药物,其于2019年5月被FDA批准上市,定价为210万美元,也被称为“全球最昂贵药物”。

实际上,Zolgensma并不是药物,而是一种基因疗法,用于治疗早期的脊髓性肌萎缩症患者。患者仅需静脉输注一次即可,是一种潜在的一次性脊髓性肌萎缩症治愈疗法。

根据这名患儿的母亲梅根·威利斯(Megan Willis)的说法,根据NHS的相关规定,Zolgensma在英国只允许用于治疗6个月以下的患者。

但她的孩子已经10个月大了,为了孩子的健康,威利斯多方奔波,希望NHS能够让其孩子用上该药物。经过威利斯的多方努力,最终NHS同意她的孩子使用该疗法。

如果治疗成功,威利斯的孩子寿命将从两年大大延长,并且日后有可能独立生活。当然,价格依然不菲,需要为此付出179万英镑(约合人民币1600万元)的费用。

资料显示,脊髓性肌萎缩症(SMA),是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。该疾病可由多种基因突变引起,但一般特指由于运动神经元存活基因1 (SMNl)突变所导致的常染色体隐性遗传病。

临床表现为进行性、对称性,肢体近端为主的广泛性弛缓性麻痹与肌萎缩,智力发育及感觉均正常。随着病情的进展,肌无力可进一步导致骨骼系统、呼吸系统、消化系统及其他系统异常,其中呼吸衰竭是最常见的死亡原因。

来源:快科技

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