通过重新编程脑细胞行为，新型基因治疗或能从根源上阻断阿尔茨海默病进程。

加州大学圣地亚哥分校

6月5日

加州大学圣地亚哥分校（University of California San Diego，UCSD）医学院研究人员开发了一种针对阿尔茨海默病的基因疗法，或可保护大脑免受损伤并维持认知功能。与现有针对大脑内异常蛋白沉积的阿尔茨海默病疗法不同，这种新方法可能通过调控脑细胞本身的行为，从根源上干预疾病进程。

研究结果于近日发表在《信号转导与靶向治疗》（Signal Transduction and Targeted Therapy）杂志上。论问题“神经元靶向小窝蛋白-1过表达可减轻症状期阿尔茨海默病模型的认知损失与病理性转录组变化”（Neuron-targeted caveolin-1 overexpression attenuates cognitive loss and pathological transcriptome changes in symptomatic Alzheimer’s disease models）。

研究于2025年5月28日发表在《Signal Transduction and Targeted Therapy》（最新影响因子：40.8）杂志上

阿尔茨海默病影响全球千百万人群，其发病机制为异常蛋白在脑内积聚，导致脑细胞死亡及认知功能、记忆力衰退。尽管现有疗法可缓解症状，但这种新型基因疗法旨在阻止甚至逆转疾病进展。

在小鼠实验中，研究人员发现，在疾病症状期给予该治疗可保护海马体依赖性记忆，这一认知功能的关键环节在阿尔茨海默病患者中常受损。与同龄健康小鼠相比，治疗组小鼠的基因表达模式呈现相似特征，表明该疗法可能通过改变病变脑细胞行为，使其恢复至更健康的状态。

这张小鼠脑扫描图像呈现了血管（红色）、脑细胞（绿色）和淀粉样斑块（蓝色）。加州大学圣地亚哥分校研发的新型基因疗法通过重新编程病变脑细胞的行为发挥治疗作用

尽管将该成果转化为人体临床试验仍需进一步研究，但这种基因疗法为减缓认知能力下降、促进脑健康提供了一种独特而颇具前景的干预策略。

创立于1960年的加州大学圣地亚哥分校

参考文献

Source：University of California San Diego

Alzheimer's gene therapy shows promise in preserving cognitive function

Reference：

Wang, D., Chernov, A.V., Lam, R. et al. Neuron-targeted caveolin-1 overexpression attenuates cognitive loss and pathological transcriptome changes in symptomatic Alzheimer’s disease models. Sig Transduct Target Ther 10, 172 (2025). https://doi.org/10.1038/s41392-025-02258-z

       原文标题 : 阿尔茨海默病基因治疗在维持认知功能方面展现出潜力