6．数据信任度

数据所有权，安全性和脱敏是当今技术中最普遍的主题。随着医疗保健中数据收集的复杂性增加，这些相关内容的重要性及患者对其的敏感性变得越来越强。埃森哲的研究表明，过在系统中的所有参与者之间分配临床试验数据，可以用来克服医疗保健系统的分散性和相关透明度的缺乏。

使用分散的数据存储库将提高数据安全性，确保适当的数据所有权和私密性，并保持临床试验数据的准确性。另一方面，这也为临床试验结果的在线监管奠定了坚实的基础。

在临床试验法规中，试验分析的记录非常重要，而区块链技术可以确保试验的完整历史是不可变的和可追溯的。患者，医生，设备和临床系统将需要通过使用去中心化的应用程序（DApp）与数据库沟通。该应用程序由区块链网络上的许多用户共同搭建。

医疗数据的实际所有权应更清楚地掌握在患者手中，使每个人可以更直接地控制其信息。区块链和加密货币也将使患者和研究人员更容易对健康数据进行支付。

如上所述，持续采集的患者数据将意味着制药，生物技术和医疗保健公司在数据安全方面的责任负担将增加。

但是，基于“相关人员们信任的数据标准”构建的系统可以抵消这些不断增长的要求。在临床试验中所有相关人员都可获知的可信且安全的数据，也可以使监管审核更快，更轻松。这一系统的优势还将扩展到药物生命周期管理的其他方面。

7．实时的数据管理

为了高效地处理大量连续的患者数据，临床试验组织将需要一个同样快速的系统来清理，汇总，编码，存储和管理它。埃森哲的研究表明，技术上的进一步改进将使这一过程变得快速，实时和动态。

改进的电子数据捕获应减少人为错误对数据收集的影响，并实现与各种数据库的无缝衔接。人工智能的发展和成熟还将使实时数据捕获、自主代理和连接设备等一系列处理成为可能。

无缝的数据管理将减少临床数据管理中投入的时间和人工。埃森哲的研究表明，这可能是临床试验过程中最有价值的改进之一。

转向直接从源头获取数据，以及将集成数据系统与AI合并，将使研究人员有更多时间专注于更高价值的临床任务。该数据的相关信息还可以使研究人员对患者的行为健康进行观察，并允许公司考虑环境和生活方式因素对治疗结果的影响。

8．家庭试验

在某些临床试验中，对患者进行频繁的门诊将很快成为过去时。网络连接的设备、物流行业的发展以及改进的虚拟通信将意味着可以在患者更方便的时间和地点进行门诊。

一个很好的例子是AOBiome试用版。这项2b期痤疮研究筛选了8，000多名候选人，并招募了372名患者，进行了为期12周无现场访问的研究。与传统试验相比，它在招募中的包容性也有所提高（特别是非白人参与者的增多）。

以患者为中心的连接设备将是此处的关键。连接的设备（例如可穿戴设备，纳米技术，XR，虚拟助手，机器人等）可用于在虚拟通信期间准确，高效地捕获测量结果。虚拟通信的广泛采用和使用已经促进了临床医生及其患者之间的远程交互。

改进的家庭交付技术，例如冷链技术的进步，医疗设备以及3D打印药品，将改变原有在传统诊所就诊期间向患者提供服务的模式，直接向患者家中递送相关的试验用品。

从诊所到患者家的转移将增加患者的依从性，并最大程度地减少由于需要频繁的去诊所造成的患者中途退组。家庭试验还能为制药公司节省资金，建立和管理每个试验机构平均需要970万美元。

潜在的不利因素是，随着通过技术进行的互动越来越多，非人性化的风险也随之增加。技术不能完全取代随访中提供的沟通，支持，信任和关怀。随着我们对技术的日益依赖，人际关系处理也变得更加重要。类似于家庭试验一类的发展将需要重点关注这一点。

未来发展：个性化与数字化的结合

该怎样才能进行临床试验而又对患者没有任何风险？埃森哲的研究指出了一种未来，算法将通过试验来模拟患者的旅程以预测临床结果。他们对未来临床试验的发展产生了三个深远的想法：全球性的临床试验数据标准、个性化试验和仅通过数据和算法进行临床试验。

9．全球性的临床试验数据标准

对于任何跨多个系统使用医疗保健或临床数据的人，数据收集和管理的标准化都是一个众所周知的痛点。

从业者们希望全球法规能提供统一的标准，包括标准机构，如国际人用药品注册技术要求协调会（ICH），行业机构（如CDISC），及一些其他的合作组织。

这种全球性的，标准化的，安全的数据库对于新的研究发现具有未知的潜力。因此迄今为止，制药行业一直在努力推进这一愿景。然而想形成统一的数据通用标准可能不是那么容易。

创建各方均信任，并且不可更改的数据结构对于全球标准化工作至关重要。这其中，对数据管理中使用的所有AI平台建立统一的标准是第一要务。

许多企业都在运营中各自独立的尝试了标准化，但后来意识到这些标准需要通过协作才能真正起作用。

一个全球范围的通用声明将消除临床试验数据集汇总和应用过程中的面临的问题。它还将创建一个独立的、全球级的临床试验数据池。

这可能是许多问题的理想解决方案，但想在现实中实现它仍然充满挑战。

想象一下，只要满足一个通用的监管标准和一套国际公认的道德标准，就可以让新药满足全球范围内不同国家的监管要求。全球数据将允许全球通用的临床试验结果。

10．个性化试验

个性化（或精准）医疗是组学研究的重中之重，《自然》杂志仅在2018年就发表了多篇有关该主题的重要论文。使用医疗保健数据构建预测模型的研究和进展，将有望在未来推动个性化医学的广泛使用。

大量特定患者的信息将提供有关患者病史和周边环境更加深入，准确的知识。这将允许预测模型根据患者信息对治疗进行个性化修改。

因此，必须重新考虑传统的试验监管方式，以允许对整体治疗流程（例如，细胞基因疗法，如CAR T细胞疗法）进行试验研究而不是对产品进行试验。

预测模型需要大量准确的数据用于学习。为了使数据应用过程高效并实现产出，必须使用标准格式整理患者的医疗数据。假设这些支持已经到位，深度学习方法和预测建模的进展将可以利用巨大的数据库来获得认知并为参与试验的每个个体产出预测。

针对每位患者量身定制的试验应尽量减少，甚至完全避免副作用，并改善每位患者的预后。他们还应为每位参与试验的患者提供特异性的治疗选择，这可能会促进进一步的治疗／病情研究。

11．仅通过数据和算法进行临床试验

通过用算法代替传统的临床试验，我们可以进一步降低试验参与者的风险。在这种情况下，将使用来自全球，标准化，安全的临床数据库的数据来评估模拟患者通过试验的过程，并准确地预测试验结果。

这并不像看起来那样不现实。模拟临床试验的发展目前正处于早期阶段。

这些方法的理论和应用的进一步研究和发展将带来用于纯数据临床试验的更强大，更先进的模拟方法。很多从业者都认为通过算法进行试验或许是“最有可能的”和“最有趣的”。

基于数据的临床试验过程的可能会使平均试验周期从九年减少到仅仅几个小时，试验成本和患者风险将直线下降。在量子计算发展的背景下，这一新的临床试验方式似乎变得可以实现。

此外，通过将算法试验与药物发现的发展相结合，从本质上保证了每种批准和生产的药物都是有效的，具备销售前景的药物。

新的实时患者数据源以及技术提高的可及性将对参与临床试验过程的每个人产生巨大影响。然而，整个临床环境需要改变以允许和适应这种创新。在这个细致入微的，传统的，同时还具有前瞻性的行业中，道德和法规方面的制订以及进一步的讨论仍在继续。

临床试验的近期、中期和未来的三次发展，将取决于那些清楚地认识到这个由数据构建的未来方向的优势和重要性的行业领导者们。

文 ｜ 郝翰

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